[中图分类号]R-052 [文献标志码]A [文章编号]1001-8565（2026）04-0431-06

DOI：10.12026/j.issn.1001-8565.2026.04.03

“孤儿药”，亦称罕见病专用药，是指用于预防、诊断、治疗罕见病的专用药物1。目前，全球已知罕（试读）...