美国得克萨斯大学西南医学中心研发的新型基因编辑递送系统,在α-1抗胰蛋白酶缺乏症(AATD)临床前模型上实现了肝脏与肺部的同步靶向治疗。单次给药后,模型症状改善效果可持续数yUZvJ5ajIwKG4dxW9oAVU7ThOlbBgycbe(试读)...